2015年12月11日讯 /生物谷BIOON/ --基因疗法在近年来已经从设想逐步变成了事实。然而，这一疗法阅历的起起伏伏让人不禁为其前景打上了一个大大的问号。
最近，基因疗法的前驱Bluebird生物医药公司上周在美国血液病学会会议上颁布了其基因疗法LentiGlobin BB305的最新临床研讨成果。然而，这一结果未能到达预期,www.architectsk.com，使公司股价遭遇重创，基因疗法的远景蒙上了一层阴云。
研究人员发明BB305疗法在一些带有β-球蛋白基因缺陷患者群体中未能表示出显着性差别。β-球蛋白基因缺点会使得患者不能产生足够的血红蛋白，从而引起重大的贫血症。此次研究的适应症——β-地中海贫血,被划分为两个要害患者群体，既能产生少量球蛋白患者群体和未能产生球蛋白患者群体。上个月公布的数据已经证实这一疗法对后者疗效并不显明，这些患者在6-18月之后仍旧要接受输血治疗。
这一结果促使公司调剂BB305的研究打算，并将该疗法的适应症群体放在症状较轻的地中海贫血患者中。曾几何时，凭借基因疗法的光环，Bluebird公司股价被炒至194美元之多，而BB305也被以为能够在镰刀型红细胞贫血中施展作用。如今跟着BB305一系列数据的公布，公司股价已经被腰斩。
不外,2016年教师资格证考试答案，研究人员依然取得了一些踊跃的数据。在一项有9名患者参加的临床研究中，5名可能发生少量β-球蛋白的患者在7.1-16.4个月的时光内不须要接受输血医治，另外四名患者的输血量则绝对减少。在另外一项临床研究中，两名接收治疗的患者其无输血时间分辨延伸到了21个月跟18个月。此外，研究职员目前还在进行对于镰刀型红细胞贫血的研究。
事实上，最近一段时间基因疗法连连受挫。就在多少天前另一个基因疗法先驱UniQure决议废弃其基因疗法Glybera在美国上市的决定。（相干浏览：重大打击！UniQure放弃向FDA提交基因疗法Glybera ）现在，Bluebird公司的遭受无疑使基因疗法更加雪上加霜。或者，这种极具前景的疗法还需要战胜不少艰苦才干真正涅盘重生，成为医疗工业的明星。（生物谷Bioon,2016年执业医师考试答案.com）
生物谷推举的原文链接：
Bluebird adjusts to a new reality with its much-scrutinized gene therapy
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